10月18日,礼来( Eli Lilly )宣布以6.1亿美元收购基因治疗公司Akouos,Inc.(NASDAQ:AKUS),此次收购是2020年礼来以10.4亿美元收购Prevail Therapeutics后在基因治疗领域又一重要布局。Akouos,Inc.(NASDAQ:AKUS)是一家成立于2016年的基因治疗公司,总部位于美国波士顿,由神经病学、遗传学、内耳药物输送和AAV基因治疗领域的专家共同创立,Akouos在希腊语中是“听”的意思。该公司正在开发一系列基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,主要用于治疗感觉神经性听力损失。Akouos公司拥有哈佛医学院眼科教授Luk Vandenberghe博士开发的Ancestral AAV (AAVAnc)技术平台。其首个基因产品AK-OTOF目前处于临床开发阶段,用于治疗因耳铁蛋白otoferlin (OTOF)基因突变而导致的感觉神经性听力损失,公司其他的管线项目包括多种内耳疾病。目前耳聋治疗大多为使用助听器及人工耳蜗等物理方法,至今还没有FDA批准的药物。AK-OTOF使用AAV载体将OTOF基因传递至耳蜗受损细胞,表达正常功能的OTOF蛋白,治疗因OTOF基因突变而导致的感觉神经性耳聋患者,这些患者通常从出生起就患有严重的双侧耳聋。全世界约有20万人因为OTOF基因突变导致遗传性听力丧失。
与目前正在开发的其它病毒载体相比,AAVAnc载体平台具有克服先天性免疫力的潜力,以便解决针对更广泛的患者群体的未满足需求的疾病。其中,Anc80是AAV1,2,3,6,7,8,9和rh.10的推定祖先,也被认为是该技术平台的40,000种新型AAVAnc组合中最先进的基因治疗载体,并且此前已授权Selecta Biosciences用于特定适应症,包括甲基丙二酸血症。另外,Anc80L65已被证明能高效地转化内耳感觉细胞中,并能转化之前认为AAV不可及的耳蜗细胞类型。
https://www.prnewswire.comhttps://www.marketwatch.com
为了让大家可以更好地相互学习交流,微信公众号“基因治疗前研社”建立了微信交流群,有兴趣的朋友可以扫描下方二维码加小编微信进细胞与基因治疗交流群。
往期文章推荐:
天价基因疗法Zolgensma临床前研究论文被指控涉嫌数据操纵
细胞基因治疗行业每周要闻概览(~2022.10.17)
转动AAV基因治疗载体的魔方
BioMarin的AAV基因疗法BLA申请获FDA受理
2022年慢病毒载体生产系统行业研究报告
AAV制备工艺面临的挑战及应对策略(2)
PPR技术----基因编辑技术的下一场革命?
AAV基因治疗领域专利调研报告
全球基因治疗药物研发现状分析
一文速读TCR-T疗法全球在研情况
基因治疗:用于 RNA 治疗的药物递送系统
mRNA疫苗和免疫疗法的临床进展
基于第一代CRISPR/Cas系统的基因编辑技术在生物医学中的应用
基因治疗的竞争格局
细胞治疗产业链:从概念验证到规模商业化
基因编辑技术CRISPR应用新进展与挑战
合成生物学报告:第三次生物技术革命中的机遇与挑战
mRNA疫苗发挥作用的金钥匙——递送系统
细胞治疗行业研究报告解读
医药行业研究报告|mRNA 疫苗上游供应链投资机遇梳理
细胞基因治疗CDMO全业务流程解析&全球及中国领先企业竞争格局分析
35家免疫细胞治疗企业和技术管线
细胞治疗CDMO—CXO的新兴细分赛道,细胞治疗大时代的蓝海
基因治疗行业研究报告